30일(현지시간) 미국 증시에서 유니큐어는 전 거래일 대비 4.44% 오른 25.60달러에 거래되고 있다.

유니큐어 주가는 전날인 29일 37.33% 급락한 24.51달러에 마감했다. 회사가 공개한 헌팅턴병 유전자치료제 AMT-130의 48개월 추적 데이터가 시장 기대에 미치지 못하면서 매물이 쏟아졌다.

회사에 따르면 고용량 투여 환자군에서 복합 통합 헌팅턴병 평가척도(cUHDRS) 기준 질병 진행 속도는 외부 대조군 대비 44% 느려진 것으로 나타났다.

다만 해당 결과는 통계적 유의성을 확보하지 못했다. 36개월 분석 당시 제시됐던 약 75% 수준의 진행 억제 효과보다 낮아지면서 투자자들의 우려가 커졌다.

반면 총기능능력(TFC) 지표에서는 질병 진행이 61% 늦춰진 것으로 나타났다. 유니큐어 측은 일부 데이터 누락과 대조군 구성 변화가 48개월 분석 결과에 영향을 미쳤다며 AMT-130의 장기 치료 효과가 이어지고 있다는 입장이다.

유니큐어는 앞서 지난 2일 AMT-130에 대한 생물의약품허가신청(BLA)을 미국 식품의약국(FDA)에 제출했다고 밝혔다.

이에 따라 향후 FDA 심사 과정에서 36개월과 48개월 데이터를 어떻게 평가할지가 주가의 핵심 변수로 떠오를 전망이다.

투자 체크포인트 | 유니큐어, 지금 확인할 것은?

유니큐어 주가는 AMT-130 임상 데이터에 따라 변동성이 크게 확대된 상태다. 전날 급락 이후 반등하고 있지만 48개월 데이터의 통계적 유의성 부족 문제가 해소된 것은 아니다.

향후 FDA의 BLA 심사 과정과 AMT-130 추가 분석 결과, 특히 TFC와 cUHDRS 지표에 대한 규제당국의 평가를 확인할 필요가 있다.