19일 디스크 메디신(IRON)은 전 거래일보다 2만9304원(38.40%) 오른 10만5606원에 거래됐다. 희귀 혈액질환 치료제의 임상시험 결과가 긍정적으로 발표되면서 투자자들의 관심이 집중됐다.

디스크 메디신은 미국의 임상 단계 바이오기업으로 적혈구 생성과 철 대사에 관련된 희귀 혈액질환 치료제를 개발하고 있다.

대표 신약 후보물질인 비토퍼틴(Bitopertin)은 적혈구형성프로토포르피린증(EPP) 등 희귀질환을 대상으로 개발 중인 경구용 치료제다.

회사는 이날 비토퍼틴의 핵심 임상 3상인 'APOLLO' 시험에서 공동 1차 평가변수와 모든 2차 평가변수를 충족했다고 발표했다.

주요 평가항목에서 통계적으로 유의미한 결과가 확인되면서 신약 개발의 중요한 고비를 넘었다는 평가가 나온다.

임상 결과 비토퍼틴 투여 환자는 위약군과 비교해 혈중 프로토포르피린 수치가 41.4% 감소했다. 통증 없이 빛에 노출될 수 있는 누적 시간도 위약군보다 12.2시간 증가한 것으로 나타났다.

비토퍼틴은 앞서 올해 2월 FDA로부터 추가 임상 근거를 요구하는 보완요구서(CRL)를 받은 바 있다. 이번 임상 3상 결과는 당시 제기된 허가 심사 관련 요구에 대응할 수 있는 핵심 자료로 평가된다.

회사는 이번 결과를 토대로 2026년 말까지 신약허가신청서를 다시 제출할 계획이다. FDA의 허가 결정은 2027년 중반에 나올 것으로 예상하고 있다.

다만 임상 3상 성공이 곧바로 품목허가나 상업화 성공을 의미하는 것은 아니다. FDA의 최종 심사와 향후 생산·판매 준비 등이 남아 있어 실제 매출 발생 시점까지는 추가 확인이 필요하다.

투자 체크포인트 | 디스크 메디신, 지금 확인할 것은?

가장 중요한 변수는 비토퍼틴의 FDA 허가 재신청과 최종 승인 여부다. 임상 3상 성공으로 신약 개발의 불확실성이 일부 해소됐지만 규제기관의 추가 검토 과정이 남아 있다.

향후 허가 일정과 상업화 준비 상황, 현금 보유 수준을 함께 확인할 필요가 있다. 단기간 주가가 큰 폭으로 상승한 만큼 임상 성과와 기업가치에 대한 시장 평가도 살펴봐야 한다.