8일 미국 증시 프리마켓에서 파바리스는 25.53% 오른 44.25달러에 거래되고 있다.

파바리스는 이날 듀크릭티반트 XR의 유전성 혈관부종 발작 예방 효과를 평가한 글로벌 핵심 임상 3상 ‘CHAPTER-3’의 주요 결과를 발표했다.

회사에 따르면 CHAPTER-3는 청소년과 성인 HAE 환자를 대상으로 듀크릭티반트 XR 40㎎을 하루 한 차례 경구 투여해 예방 효과를 평가한 이중맹검·위약대조 임상이다.

HAE 1형과 2형뿐 아니라 정상 C1 억제제를 가진 HAE 환자까지 세 가지 유형을 모두 포함했다.

임상에는 21개국에서 총 85명이 참여했다. 이 가운데 55명은 듀크릭티반트 XR을, 30명은 위약을 각각 24주 동안 투여받았다.

그 결과 듀크릭티반트 XR을 투여받은 전체 환자의 월평균 HAE 발작률은 위약군보다 83% 낮았다. 통계적 유의성은 p<0.0001로 나타났다.

HAE 1형과 2형 환자 80명을 별도로 분석한 결과에서는 듀크릭티반트 XR 투여군의 월평균 발작률이 위약군보다 87% 낮았다.

회사는 1차 평가변수와 함께 사전에 설정된 모든 2차 유효성 평가변수도 통계적 유의성을 충족했다고 밝혔다.

예방 효과는 투약 첫 주부터 나타나 24주간 유지됐다. 듀크릭티반트 투여군에서는 치료 전과 비교한 발작률 감소와 함께 발작이 발생하지 않은 환자의 비율도 증가했다.

안전성 측면에서는 치료 중 발생한 이상반응 대부분이 경증 또는 중등도였다.

치료와 관련된 중대한 이상반응은 보고되지 않았으며, 이상반응으로 치료를 중단한 참가자는 듀크릭티반트 XR군과 위약군에서 각각 1명이었다.

파바리스는 이번 CHAPTER-3 데이터를 향후 판매허가 신청의 근거로 활용할 예정이다.

회사는 2027년 상반기부터 관련 허가 신청을 시작하고, 미국 식품의약국(FDA)에는 브라디키닌 매개 혈관부종 발작 예방을 적응증으로 듀크릭티반트 XR의 신약허가신청(NDA)을 제출할 계획이라고 밝혔다.

파바리스는 CHAPTER-3의 추가 유효성·안전성 및 환자 경험 관련 데이터를 향후 의학 학술대회에서 발표할 예정이다. 듀크릭티반트 XR의 장기 예방 효과를 평가하는 CHAPTER-4 연장 연구도 현재 진행 중이다.